美国参众两院人士呼吁FDA成立工作组 研发罕见病药物

当地时间5月12日，新媒体报道美国参议院和众议院的一批民主党人都在呼吁FDA成立特别工作组，用于研发罕见病药物。参众两院人士表示希望成立FDA特别工作组处理罕见病治疗，向政府和国会提供改进建议。美国参议院和众议院的共和党人以及民主党人致信了美国食品药品监督管理局专员，要求食品药品监督管理局成立罕见病特别工作组。 据相关数据统计，1983年直到目前，FDA已经批准了6400多个认证，但在美国还有1万多种罕见病并没有获得的批准的治疗方式。2023年2月FDA生物制品评审与研究中心的主任正式宣布即将会推出下一代针对于罕见病的“曲速行动”。2020年5月15日美国政府发起第1代“曲速行动”计划，这个计划的发起目的是为了研发疫苗用于预防新冠病毒，从而避免新冠病毒在美国继续传播。 2023年2月举办的生物制药大会当中，马克思解释第2代“曲速行动”的目的是罕见病领域研发出有效的药物，授予他们先进疗法或突破性的称号进入生长过程，不仅是一个理念，而是一个试点，给予罕见病疗法化学以及控制制造的机会，在提交新药上市申请或生物制品上市申请前，通过不断沟通共享结果推动临床进步，我们最终的想法就是尽可能的推动罕见病药物的研发以及进展。在2023年6月份会有FDA和杜克玛格利斯卫生政策中心举办，关于推进新型罕见病重点研讨会。FDA正在准备启动罕见病重点推进计划。就在不久前，马克思向媒体表示，FDA正在加速审批用于罕见病基因疗法上市，在上市之后对于更多的罕见病会有了更多的治疗方式，然而有一些专家还是对此事作出一定的保留意见。 国内目前也有推动罕见病药物研发的各种举措，中国国家药品监督管理局药品审评中心在2023年3月31日发布一则文章，其中是关于《药审中心加快创新药物上市许可规范》，而内容中也强调了需要早期介入，通过研审联动后续提交的方式去鼓励研究创造新药以及各种罕见药物研发进程，加快创新药物评审审批的速度。